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Amerikanische Food and Drug Administration eröffnet beschleunigtes
Zulassungsverfahren für Miglustat zur Behandlung von Niemann-Pick Typ
C
ID: 152504
(Thomson Reuters ONE) - Corporate news- Mitteilung verarbeitet und übermittelt durch Hugin.Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. ------------------------------------------------------------------------------------ ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ - 19. November 2009 - Actelion Ltd (SIX:ATLN) teilte heute mit, dass die amerikanische Gesundheitsbehörde FDAeinen Antrag auf Indikationserweiterung (supplemental new drugapplication - sNDA) für Zavesca® (Miglustat) zur Behandlung vonprogressiven neurologischen Symptomen bei Erwachsenen und Kindern mitNiemann-Pick Typ C-Krankheit (NP-C) akzeptiert hat.In den USA ist Zavesca® derzeit als orales Therapeutikum für dieBehandlung erwachsener Patienten mit leichter bis mittelschwererTyp-1-Gaucher-Krankheit zugelassen, bei denen eineEnzymersatztherapie nicht in Betracht kommt.Für die beantragte Indikationserweiterung, die sich auf Ergebnisseder klinischen Studie OGT 918-007 sowie zwei multizentrischeretrospektive Kohortenstudien bei Patienten mit NP-C stützt, wurdeein beschleunigtes Zulassungsverfahren eröffnet. BeschleunigteZulassungsverfahren sind Arzneimitteln vorbehalten, die einenbedeutenden therapeutischen Fortschritt darstellen oderBehandlungsmöglichkeiten für bisher unzureichend therapierbareKrankheiten eröffnen. Dieser Vorzugsstatus bedeutet auch, dass dieFDA das Prüfverfahren nach Möglichkeit innerhalb von sechs Monatenabschliessen wird.Actelion wurde von der FDA darüber informiert, dass derErweiterungsantrag bis zum 12. Januar 2010 vom Endocrine andMetabolic Drug Advisory Committee (EMDAC) geprüft werden wird. DieFDA stützt sich bei der Beurteilung neuer Therapieansätze häufig aufdie Empfehlungen von wissenschaftlichen Beiräten, beispielsweise wennes sich um Krankheiten handelt, für die bisher noch keine Therapiezuglassen wurde.Dr. Jean-Paul Clozel, CEO von Actelion, kommentierte: "Actelionarbeitet eng mit der FDA zusammen und stellt die für denZulassungsprozess erforderlichen Informationen zur Verfügung, damitMiglustat auch in den USA für Patienten bereitgestellt werden kann,die unter dieser tödlichen neurodegenerativen genetischen Erkrankungleiden, die sowohl Kinder wie Erwachsene treffen kann. Miglustatkönnte als erste Therapie gegen NP-C in den USA auf den Markt kommenund damit für Patienten und deren behandelnde ÿrzte einenmedizinischen Durchbruch darstellen."Im Jahr 2008 hatte die FDA Miglustat zur Behandlung von NP-C denStatus eines Orphan-Arzneimittels für die USA eingeräumt. ###Hinweise für Herausgeberÿber Zavesca® (Miglustat)Zavesca® (100 mg Miglustat in Kapselform) ist für die orale Therapievon erwachsenen Patienten mit leichter bis mittelschwererTyp-1-Gaucher-Krankheit zugelassen. Zavesca® darf nur für dieBehandlung von Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit eingesetztwerden, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt.Das Medikament ist in der Europäischen Union, den USA, Kanada, derSchweiz, Brasilien, Australien, der Türkei, Israel, Südkorea,Neuseeland und Russland zugelassen.In der Europäischen Union, in Südkorea, Brasilien und Russland istZavesca® ausserdem für die Behandlung progressiver neurologischerSymptome bei Erwachsenen und Kindern mit Niemann-Pick Typ C-Krankheitregistriert.ÿber die Niemann-Pick-Krankheit Typ CNPC ist ein sehr seltenes neurodegeneratives, genetisch bedingtesLeiden mit tödlichem Ausgang, das überwiegend Kinder und Jugendlichebetrifft, jedoch in jedem Alter einsetzen kann. Die Symptome werdendurch die Speicherung gewisser Glykosphingolipide in bestimmtenKörperzellen einschliesslich des Gehirns hervorgerufen. DieErkrankung ist unerbittlich progressiv, und die meisten Patientensterben innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach der Diagnose. Kinder,die unter dieser Krankheit leiden, erreichen das Erwachsenenalter inder Regel nicht. Die Verschlechterung neurologischer Funktionen istein Hauptkennzeichen der Krankheit. Sie kann sich in schwerfälligenKörperbewegungen, Gleichgewichtsproblemen, langsamer und undeutlicherSprache, Schluckbeschwerden, Problemen mit den Augenbewegungen undKrampfanfällen äussern. Ein Nachlassen der intellektuellenFähigkeiten ist üblich. In den Endstadien der Erkrankung ist das Kindoder der junge Erwachsene bettlägerig, hat wenig Muskelkontrolle undist intellektuell geschädigt. Die Diagnose der Krankheit kann sichinfolge ihres seltenen Auftretens und der unterschiedlichenAusprägung als schwierig und langwierig erweisen.Sicherheitsinformationen zu Zavesca®Bei mehr als 80% der mit Zavesca® behandelten Patienten wurdenMagen-Darm-Reaktionen, vor allem Diarrhoe, entweder zu Beginn derBehandlung oder auch intermittierend, festgestellt. Diese verlaufenmehrheitlich mild und verschwinden in der Regel nach den erstenBehandlungswochen von selbst. In der klinischen Praxis zeigte sich,dass die Diarrhoe durch eine Veränderung der Nahrungszusammensetzung(Reduzierung der Einnahme von Lactose und anderer Kohlenhydrate), dieEinnahme von Zavesca® ausserhalb der Mahlzeiten und/oder die Einnahmevon Anti-Diarrhoe-Präparaten wie beispielsweise Loperamid unterKontrolle gebracht werden konnte. Bei einzelnen Patienten könnte einevorübergehende Herabsetzung der Dosis notwendig werden. Patienten mitchronischer Diarrhoe oder anderen anhaltendenGastrointestinalbeschwerden, die auf diese Massnahmen nichtreagieren, sollten gemäss klinischer Praxis untersucht werden.Zavesca® ist bisher nicht bei Patienten mit einerKrankheitsgeschichte schwerwiegender Gastrointestinalerkrankungen wiechronisch-entzündlichen Darmerkrankungen untersucht worden.Bei mit Zavesca® behandelten Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheitwurden Fälle von peripherer Neuropathie berichtet. Bei Patienten mitTyp-1-Gaucher-Krankheit treten im Vergleich zur allgemeinenBevölkerung häufiger Fälle von peripherer Neuropathie auf. AllePatienten sollten sich zu Beginn einer Behandlung und danach inregelmässigen Abständen einer neurologischen Untersuchungunterziehen. Bei Patienten, die Symptome wie Taubheit oder Kribbelnentwickeln, sollten Nutzen und Risiken der Behandlung sorgsamabgeklärt werden.Zavesca® kann bei schwangeren Frauen zu Missbildungen des ungeborenenLebens führen. Es darf deshalb nicht an Frauen, die schwanger sindoder es werden können, abgegeben werden; Patienten sollten auf dasRisiko fötaler Missbildungen hingewiesen werden. Die Einnahme kannbei Männern zur Unfruchtbarkeit führen. Während einer Therapie mitZavesca® und bis drei Monate nach Absetzen der Therapie solltendeshalb Kontrazeptiva verwendet und keine Schwangerschaft geplantwerden.Actelion LtdActelion Ltd ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz inAllschwil/Basel, Schweiz. Actelions erstes Medikament, Tracleer®, istein zur Therapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie zugelassenerdualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist in Tablettenform. Actelionvertreibt Tracleer® durch eigene Niederlassungen in den wichtigsteninternationalen Märkten, so den Vereinigten Staaten (mit Sitz inSouth San Francisco), der Europäischen Union, Japan, Kanada,Australien und der Schweiz. Actelion, 1997 gegründet, ist einweltweit führendes Unternehmen bei der Erforschung des Endothels. DasEndothel trennt die Gefässwand vom Blutstrom. Mit über 2200Mitarbeitenden konzentriert sich Actelion darauf, innovativeMedikamente in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu entdecken,zu entwickeln und zu vermarkten. Actelion Aktien werden an der SIXSwiss Exchange im Rahmen des Blue-chip-Index SMI (Swiss Market IndexSMI®) gehandelt (Symbol: ATLN).Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:Roland HaefeliVice President, Head of Investor Relations & Public AffairsActelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil+41 61 565 6262+1 650 624 69 36http://www.actelion.comhttp://hugin.info/131801/R/1356016/329391.pdf --- Ende der Mitteilung ---Actelion Pharmaceuticals LtdGewerbestrasse 16 Allschwil SchweizWKN: 936767; ISIN: CH0010532478; Index: SBIOM, SLIFE, SMCI, SMIEXP, SMIM, SPI, SPIEX;Notiert: Main Market in SIX Swiss Exchange;
  
  
  
Datum: 19.11.2009 - 07:00 Uhr
Sprache: Deutsch
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