Clinuvel Pharmaceuticals Ltd.: FDA genehmigt klinische Studien zur Anwendung von Afamelanotid bei EPP in den USA

(firmenpresse) -
Clinuvel Pharmaceuticals Ltd.: FDA genehmigt klinische Studien zur Anwendung von Afamelanotid bei EPP in den USA

Start der Phase-II-Studie für neues Medikament zur Anwendung bei erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) steht bevor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited (ASX: CUV; XETRA-DAX: UR9; ADR: CLVLY) hat heute bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den "Investigational New Drug" (IND)-Antrag von Clinuvel zur Durchführung einer klinischen Phase-II-Studie (CUV030) genehmigt hat, in der die Wirkung von Afamelanotid als erstes Photoprotektivum seiner Wirkstoffklasse an Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) getestet werden soll. Dieses Ergebnis ist ein bahnbrechender Erfolg für das klinische Programm von Clinuvel auf internationaler Ebene. Es wird dies die erste therapeutische klinische Studie zu Afamelanotid in den Vereinigten Staaten sein. Afamelanotid wurde bereits 2008 von der FDA und der European Medicines Agency (EMA) als "Orphan Drug" für den Einsatz bei EPP ausgewiesen.

EPP ist eine Stoffwechselstörung, die sich in einer absoluten Lichtunverträglichkeit (blaues Spektrum) äußert, welche durch die Anreicherung von Protoporphyrin IX im Blut verursacht wird. Die Symptome der EPP sind am schwerwiegendsten im Frühjahr und in den Sommermonaten, wenn die Lichteinstrahlung besonders hoch ist. Aktuellen Schätzungen auf Basis bestehender Daten zufolge leiden in den USA ungefähr 3.000 Personen an der erythropoetischen Protoporphyrie. Derzeit ist keine wirksame medikamentöse Therapie zur Behandlung der EPP verfügbar.

Gemäß den Bestimmungen des Code of Federal Regulations (CFR) Title 21 Part 312 (21 CFR 312) hat die FDA Clinuvel die Genehmigung für eine weitere klinische Evaluierung von Afamelanotid zur Anwendung bei EPP erteilt.

CUV030 ist eine randomisierte plazebokontrollierte Studie zur Analyse der sicheren und wirksamen Anwendung von Afamelanotid bei EPP. Die Studie wird in sechs medizinischen Zentren (Alabama, Kalifornien, New York, North Carolina, Texas und Utah) an insgesamt 60 Patienten durchgeführt. Die Rekrutierung der Probanden soll voraussichtlich in den nächsten Wochen abgeschlossen werden. Ziel der Studie ist es, die Wirkung von Afamelanotid im Hinblick auf den Schweregrad der Phototoxizität zu bewerten.

Derzeit werden die abschließenden Daten der in Europa und Australien durchgeführten EPP-Phase-III-Studie (CUV017) ausgewertet; die Ergebnisse werden in den nächsten Wochen erwartet. Die Vorbereitungen zu einer zweiten europäischen Phase-III-Studie (CUV029), mit der die sichere und wirksame Anwendung von Afamelanotid an weiteren EPP-Patienten bestätigt werden soll, befinden sich derzeit in der Endphase. Das für CUV030 anzuwendende Studienprotokoll ist mit jenem der europäischen EPP-Studie identisch.

Dr Hank Agersborg, wissenschaftlicher Leiter bei Clinuvel, sagte: “CUV030 wird die erste therapeutische klinische Studie zur Anwendung von Afamelanotid sein, die seit der Entwicklung und Neuformulierung des Medikaments durch das Clinuvel-Team in den Vereinigten Staaten stattfindet. Wir werden das derzeit in Europa durchgeführte EPP-Programm in den USA reproduzieren. Die große Errungenschaft, die wir heute erzielt haben, war nur durch die enge Zusammenarbeit mit dem Office of Orphan Products Development (OOPD) und dem Centre for Drug Evaluation and Research (CDER) möglich. Clinuvel beabsichtigt, nach Prüfung aller Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten ein erstes Behördenansuchen für die Zulassung des Medikaments in Europa einzureichen."

Dr Philippe Wolgen, CEO von Clinuvel, sagte: "Dies ist ein Quantensprung seit Bestehen von Clinuvel. Wir mussten viele Jahre in die Entwicklung des Medikaments investieren, um dieses Stadium zu erreichen. Für unsere Pläne, Afamelanotid auch EPP-Patienten in den Vereinigten Staaten zugänglich zu machen, ist das die beste Voraussetzung.

"Wir haben sehr auf diese Entscheidung der FDA gehofft und daher schon frühzeitig um eine Genehmigung bei den Ethikkommissionen verschiedener US-Bundesstaaten angesucht. Gerade eben hat das Institutional Review Board (IRB) in North Carolina den Studienbeginn genehmigt und es ist zu erwarten, dass wir in den nächsten Tagen auch von den anderen fünf Bundesstaaten eine Genehmigung erhalten."

"Diese Neuigkeiten aus den USA sind auf jeden Fall nicht nur für unsere Patienten, sondern auch für unsere internationalen Anleger von großem Interesse," meinte Dr Wolgen abschließend.

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Anhang I - Erläuterungen

Nach erfolgreicher Beendigung des EPP-Programms wird die Division of Dermatology and Dental Products (DDDP) der FDA für die Evaluierung der sicheren und wirksamen Anwendung bei Patienten, denen Afamelanotid verabreicht wurde, verantwortlich sein.

Als "Investigational New Drug" wird ein neues Medikament oder ein biologisches Arzneimittel bezeichnet, das in der klinischen Forschung zum Einsatz kommt. Mit dem Begriff wird auch ein biologisches Produkt definiert, das "in vitro" für diagnostische Zwecke verwendet wird. Die Begriffe "Investigational Drug" und "Investigational New Drug" gelten als Synonyme.

Zur Phase II zählen auch die kontrollierten klinischen Studien, in denen die Wirksamkeit des Arzneimittels im Hinblick auf eine bestimmte Indikation bzw. verschiedene Indikationen bei Verabreichung an Studienteilnehmer mit diesem Krankheitsbild untersucht wurde, um die allgemeinen kurzfristigen Nebenwirkungen und Risiken im Zusammenhang mit der Verabreichung des Medikaments zu bestimmen. Phase-II-Studien sind für gewöhnlich gut kontrolliert, engmaschig überwacht und werden an einer verhältnismäßig kleinen Zahl an Probanden durchgeführt.

Unter einem "Human Research Ethics Committee (HREC)" versteht man einen Untersuchungsausschuß, der für den Schutz der Rechte, die Sicherheit und das Wohlergehen von menschlichen Teilnehmern an einer klinischen Untersuchung verantwortlich ist und sich aus Mitgliedern zusammensetzt, die geeignet sind, einen solchen Schutz zu gewährleisten. Ein Institutional Review Board (IRB) ist eine Form des HREC.

Anhang II (Einhaltung des Code of Best Practice, ASX)

Name der Studie

CUV030: Multizentrische, doppelblinde, randomisierte und plazebokontrollierte Phase-II-Studie zur sicheren und wirksamen Anwendung von subkutanen bioresorbierbaren Afamelanotid-Implantaten bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)

Primäre Endpunkte

a)Festzustellen ist, ob Afamelanotid-Implantate in der Lage sind, den Schweregrad der Phototoxizität bei EPP-Patienten zu senken.

Sekundäre Endpunkte

1.Festzustellen ist, ob Afamelanotid-Implantate:
a)die Anzahl der phototoxischen Reaktionen bei EPP-Patienten verringern;
b)die Lebensqualität von EPP-Patienten verbessern (Evaluierung erfolgt mittels bestimmter Instrumente zur Messung der Lebensqualität);
c)sich auf die Konzentration von freiem Protoporphyrin IX auswirken.
2.Zu bewerten ist die Sicherheit und Verträglichkeit von Afamelanotid durch Messung der behandlungsemergenten Nebenwirkungen (AEs).

Verblindung

Doppelblindstudie

Stand der Produktentwicklung

Good Manufacturing Practice (GMP)-Standard.

Behandlungsmethode, Häufigkeit, Dosierung

Es handelt sich hier um eine randomisierte plazebokontrollierte Studie, die im Frühjahr und Sommer über einen Zeitraum von sechs Monaten (in drei Dosierungen) an zwei parallelen Studienarmen durchgeführt werden soll. An der Studie werden bis zu 60 Patienten teilnehmen, denen Afamelanotid (16 mg-Implantate) oder ein Plazebo nach folgendem Dosierungsschema verabreicht wird:

•Gruppe A erhält Afamelanotid-Implantate an den Tagen 0, 60 und 120
•Gruppe B erhält Plazebo-Implantate an den Tagen 0, 60 und 120

Anzahl der Probanden

Bis zu 60 Patienten

Auswahlkriterien für die Teilnahme an der Studie

Die Studienteilnehmer müssen folgende Kriterien erfüllen, um an der Studie teilnehmen zu können:

a)Männliche oder weibliche Probanden mit klinisch diagnostizierter EPP, bei denen die Symptomatik so schwerwiegend ist, dass sie eine Behandlung zur Linderung der Symptome angefordert haben.
b)Alter: 18 – (einschließlich) 70 Jahre.
c)Vor Durchführung eines beliebigen studienspezifischen Verfahrens ist die schriftliche Einwilligung des Patienten erforderlich.

Ort der Studie

Sechs Studienorte in verschiedenen Regionen der Vereinigten Staaten.

Voraussichtliche Studiendauer

Pro Patient ist eine sechsmonatige Behandlung vorgesehen.

Studienstandard

Die Durchführung erfolgt gemäß den GCP-Richtlinien (Good Clinical Practices) und den ICH-Richtlinien.

Anhang III

Ãœber Afamelanotid

Afamelanotid ist ein von Clinuvel entwickeltes First-in-line-Therapeutikum. Als α-MSH-Analogon ist Afamelanotid ein lineares Peptid, das die Haut zur Eumelanin-Produktion anregt. Eumelanin ist ein dunkles Pigment, das für seine photoprotektiven Eigenschaften bekannt ist (schützt die Haut vor Sonnenlicht und UV-Strahlung). Einige Tage nach Verabreichung von Afamelanotid kommt es zu einer stärkeren Pigmentierung der Haut, die bis zu 60 Tage anhält. Afamelanotid wird als ungefähr reiskorngroßes lösliches Implantat unter die Haut injiziert.

Ãœber Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Clinuvel Pharmaceuticals Ltd ist ein führendes und innovatives australisches Unternehmen, das sich in erster Linie auf die Entwicklung von Afamelanotid, das erste patentierte Photoprotektivum dieser Arzneimittelklasse, konzentriert. Clinuvel hat Patienten, bei denen einen klinische Behandlung mittels Photoprotektiva erforderlich ist, in fünf Gruppen unterteilt. Clinuvel befindet sich derzeit in der Endphase seiner Phase-II- und Phase-III-Studien zur Untersuchung von Afamelanotid in Australien und Europa. Arbeitsschwerpunkt von Clinuvel ist der Nachweis der sicheren und wirksamen Anwendung von Afamelanotid. Bis zum Vorliegen der positiven klinischen Ergebnisse will Clinuvel eine erste Zulassung des Medikaments Afamelanotid als "Orphan Drug" bei der Behandlung der Porphyrie (EPP) beantragen.

Clinuvel führt derzeit Untersuchungen zu fünf klinischen Anwendungsbereichen des Medikaments Afamelanotid durch: http://www.irw-press.com/dokumente/Clinuvel_300310.pdf

Die klinischen Phase-I- und Phase-II-Studien zur Verabreichung von Afamelanotid an menschliche Probanden haben gezeigt, dass das Arzneimittel gut vertragen wird; es wurden bisher keine wesentlichen Sicherheitsrisiken beobachtet. Nach erfolgreichem Abschluss des Entwicklungsprogramms wird Clinuvel eng mit den internationalen Regulierungsbehörden zusammenarbeiten, um die Marktzulassung von Afamelanotid zu erleichtern.

Ãœber die erythropoetische Protoporphyrie (EPP)

Als Porphyrien bezeichnet man eine Gruppe von angeborenen Störungen, bei denen ein Mangel oder Defekt von Enzymen der Hämbiosynthese vorliegt (auch als Porphyrinsynthese bezeichnet). Je nachdem, an welcher Stelle, die Überproduktion bzw. die Ansammlung von Porphyrin auftritt, sind sie im weiteren Sinne als erythropoetische Porphyrien zu klassifizieren. Die Symptome äußern sich in Form von Hautproblemen, neurologischen Komplikationen oder Magen-Darm-Problemen (gelegentlich gleichzeitiges Auftreten).

EPP ist eine seltene genetische Erkrankung, die in erster Linie bei hellhäutigen Menschen auftritt. Sie zeichnet sich durch eine schwerwiegende Phototoxizität (oder Lichtunverträglichkeit) der Haut aus und äußert sich in unerträglichen Schmerzen, Schwellungen und Narbenbildung, für gewöhnlich an den lichtexponierten Körperstellen wie Gesicht, Händen und Füßen. EPP-Patienten bezeichnen die Schmerzen, die sie empfinden, wenn ihre Haut Sonnenlicht ausgesetzt ist, als unerträglich. EPP-Patienten sind häufig gezwungen, sich in Innenräumen aufzuhalten, was ihre Lebensqualität massiv einschränkt.

Nähere Informationen erhalten Sie über:
Daniela Schaefer
Leiterin Niederlassung Europa
Clinuvel Pharmaceuticals Limited
T: +41 44 253 75 00
E: investorrelations(at)clinuvel.com

Clinuvel ist ein australisches Biopharma-Unternehmen, das sich in erster Linie auf die Entwicklung seines Photoprotektivums Afamelanotid und dessen Anwendung für eine Reihe von UV-Licht-abhängiger Hauterkrankungen konzentriert. Diese Erkrankungen resultieren dadurch, dass die Haut schädlicher UV-Strahlung ausgesetzt wird. Die pharmazeutische Forschung und Entwicklung ist mit langen Vorlaufzeiten und beträchtlichen Risiken behaftet. Obwohl Clinuvel alle erdenklichen Bemühungen unternommen hat um sicherzustellen, dass alle Aussagen in diesem Dokument, die sich auf zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen beziehen (zukunftsgerichtete Aussagen), auf vernünftigen Annahmen basieren, sollten Anleger daher Folgendes berücksichtigen:

•Die tatsächlichen Ergebnisse können und werden sich häufig erheblich von den zukunftsgerichteten Aussagen unterscheiden.
•Clinuvel kann nicht garantieren, dass bestimmte dargelegte Ziele, Ergebnisse oder zeitliche Rahmenbedingungen hinsichtlich seines Entwicklungsprogramms für Afamelanotid erreicht werden bzw. erreicht werden können.
•Clinuvel kann nicht garantieren, dass selbst bei erfolgreichem Verlauf seines Entwicklungsprogramms für Afamelanotid seine pharmazeutischen Produkte von den Behörden tatsächlich genehmigt werden oder solche Produkte nach deren Genehmigung auf dem Markt Erfolg haben werden.

Hauserstrasse 14T +41 44 253 75 00www.clinuvel.com
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Datum: 30.03.2010 - 16:36 Uhr
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