Audentes Therapeutics meldet MHRA-Antragsbewilligung für die klinische Prüfung von AT132 zur Behandlung von X-chromosaler myotubulärer Myopathie

(ots) - Audentes Therapeutics, Inc.
(Nasdaq: BOLD) ein Biotechnologie-Unternehmen mit Fokus auf der
Entwicklung und Vermarktung von gentherapeutischen Produkten für
Patienten mit schweren, lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten, gab
heute bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicine
and Healthcare Products Regulatory Agency) den Antrag auf eine
klinische Prüfung (Clinical Trial Authorisation, CTA) von AT132
genehmigt hat. Dieser Gentherapie-Produktkandidat wird derzeit von
dem Unternehmen zur Behandlung von X-chromosaler myotubulärer
Myopathie (XLMTM) entwickelt. Dies ist die erste europäische
CTA-Zulassung für das AT132-Programm, und sie ermöglicht es Audentes,
die Arbeit mit klinischen Prüfzentren in Großbritannien aufzunehmen,
um Patienten für ASPIRO, der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie zu
AT132, zu rekrutieren. Vorläufige Daten aus ASPIRO werden
voraussichtlich im vierten Quartal 2017 verfügbar sein.

"Diese CTA-Zulassung stellt einen weiteren wichtigen Meilenstein
für unser AT132-Programm dar", sagte Matthew R. Patterson, President
und Chief Executive Officer. "Wir haben vor kurzem im Rahmen von
ASPIRO die Verabreichung bei den ersten Patienten in einem
Prüfzentrum in den USA angekündigt, und wir freuen uns im Zuge der
Umsetzung unserer weltweiten Pläne, AT132 als potenziell
transformatives Produkt zur Behandlung dieser seltenen verheerenden
Krankheit zu entwickeln, eng mit der europäischen XLMTM-Gemeinschaft
zusammenzuarbeiten."

Neben ASPIRO umfasst das klinische AT132-Entwicklungsprogramm
RECENSUS, eine retrospektive medizinische Chartrezension und
INCEPTUS, eine prospektive Vorlaufstudie zum natürlichen Verlauf.
Audentes hat vor kurzem Daten aus den RECENSUS- und INCEPTUS-Studien
vorgestellt, die das Verständnis der signifikanten Krankheitslast von

XLMTM auf Patienten, Familien und das Gesundheitssystem bestätigen
und erweitern.

Informationen zu AT132 bei X-chromosaler myotubulärer Myopathie

AT132 ist der Produktkandidat, der von Audentes momentan zur
Behandlung von XLMTM, einer seltenen monogenen Erkrankung entwickelt
wird. Diese ist gekennzeichnet durch extreme Muskelschwäche,
Atemversagen und frühen Tod, mit einer geschätzten Sterblichkeitsrate
von 50 % bis zum Lebensalter von 18 Monaten. XLMTM wird durch
Mutationen im MTM1-Gen verursacht, das ein Protein namens
Myotubularin kodiert. Myotubularin spielt eine wichtige Rolle bei der
Entwicklung, Aufrechterhaltung und Funktion von Skelettmuskelzellen.
AT132 besteht aus einem AAV8-Vektor, der eine funktionelle Kopie des
MTM1-Gens enthält. Mehrere Studien von XLMTM an Tiermodellen haben
gezeigt, dass eine einzelne Verabreichung von AT132 die
Krankheitssymptome und Ãœberlebensraten verbessert, ohne dass
signifikante AT132-bezogene Nebenwirkungen oder Sicherheitsrisiken
auftreten. In einer Studie haben diese Wirkungen bisher mehr als
viereinhalb Jahre angehalten. Audentes entwickelt AT132 in
Zusammenarbeit mit Genethon (www.genethon.fr).

Informationen zu ASPIRO, der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie
zu AT132

ASPIRO ist als multizentrische, multinationale, offene Studie mit
ansteigender Dosis angelegt, um die Sicherheit und die vorläufige
Wirksamkeit von AT132 bei etwa 12 XLMTM-Patienten in einem Alter von
unter fünf Jahren zu bewerten. Die Studie wird voraussichtlich neun
AT132-behandelte Probanden und drei gleichzeitige Kontrollprobanden
mit verzögerter Behandlung umfassen. Primäre Endpunkte umfassen
Sicherheit (unerwünschte Nebenwirkungen und bestimmte Labormaßnahmen)
und Wirksamkeit (Einschätzung der neuromuskulären und
respiratorischen Funktion). Sekundäre Endpunkte umfassen die
Krankheitslast und gesundheitsbezogene Lebensqualität, sowie
Muskelgewebe-Histologie und -Biomarker. Die primäre
Wirksamkeitsanalyse wird voraussichtlich bei 12 Monaten durchgeführt,
wobei Zwischenauswertungen zu früheren Zeitpunkten erwartet werden.
Nach der primären 12-Monats-Bewertung werden die Probanden
voraussichtlich für weitere vier Jahre begleitet, um die langfristige
Sicherheit, die anhaltende Wirkungsdauer und den
Entwicklungsfortschritt zu beurteilen.

Informationen zu Audentes Therapeutics, Inc.

Audentes Therapeutics (Nasdaq: BOLD) ist ein
Biotechnologie-Unternehmen mit Fokus auf der Entwicklung und
Vermarktung von gentherapeutischen Produkten für Patienten mit
schweren, lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten. Wir arbeiten
zurzeit an vier Produktkandidaten: AT132 für die Behandlung von
X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM), AT342 für die
Behandlung vom Crigler-Najjar-Syndrom, AT982 für die Behandlung der
Pompe-Krankheit und AT307 für die Behandlung vom CASQ2-Subtyp von
catecholaminerger polymorpher ventrikulärer Tachykardie (CASQ2-CPVT).
Wir sind ein fokussiertes, erfahrenes und leidenschaftliches Team,
das sich dafür einsetzt, starke, globale Beziehungen mit Patienten,
Forschung und medizinischen Gemeinschaften zu knüpfen.

Bitte besuchen Sie für weitere Informationen zu Audentes
www.audentestx.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im
Sinne der "Safe Harbour"-Bestimmungen des US-amerikanischen Private
Securities Litigation Reform Act von 1995, einschließlich, aber ohne
Beschränkung auf den voraussichtlichen Zeitplan für vorläufige Daten
aus ASPIRO und das Potenzial von AT132, ein transformatives Produkt
für die Behandlung von XLMTM zu sein. Bei allen Aussagen, mit
Ausnahme von Aussagen, die sich auf historische Tatsachen beziehen,
handelt es sich um Aussagen, die als zukunftsgerichtet angesehen
werden können. Obgleich das Unternehmen der Auffassung ist, dass die
in solchen zukunftsgerichteten Aussagen reflektierten Erwartungen
gerechtfertigt sind, kann das Unternehmen keine zukünftigen
Ereignisse, Ergebnisse, Aktionen, Aktivitäten, Leistungen oder
Erfolge garantieren, und der Zeitablauf sowie die Ergebnisse von
biotechnologischen Entwicklungen und potenzielle regulatorische
Zulassungen sind zwangsläufig ungewiss. Zukunftsgerichtete Aussagen
unterliegen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass
die tatsächlichen Aktivitäten oder Ergebnisse des Unternehmens
erheblich von denen abweichen, die den zukunftsgerichteten Aussagen
zugrunde liegen, einschließlich Risiken und Ungewissheiten, die sich
auf die Fähigkeit des Unternehmens beziehen, seine Produktkandidaten
zu verbessern, regulatorische Zulassungen für seine Produktkandidaten
zu erhalten und diese letztlich zu vermarkten, sowie auf den
Zeitablauf und die Ergebnisse präklinischer und klinischer Studien,
die Fähigkeit des Unternehmens, Entwicklungsaktivitäten zu
finanzieren und Entwicklungsziele zu erreichen, die Fähigkeit des
Unternehmens, geistiges Eigentum zu schützen sowie auf andere Risiken
und Ungewissheiten, die unter der Ãœberschrift "Risikofaktoren" in den
Dokumenten beschreiben sind, die das Unternehmen von Zeit zu Zeit bei
der Securities and Exchange Commission einreicht. Diese
zukunftsgerichteten Aussagen gelten ausschließlich zum Datum dieser
Pressemitteilung und das Unternehmen verpflichtet sich in keiner
Weise dazu, zukunftsgerichtete Aussagen zu überarbeiten und zu
aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach der Veröffentlichung
dieses Dokuments zu berücksichtigen.



Pressekontakt:
Paul Laland
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Datum: 03.10.2017 - 09:32 Uhr
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