PresseKat - Actelion bekräftigt Engagement für Erforschung und Behandlung seltener Krankheiten

Actelion bekräftigt Engagement für Erforschung und Behandlung seltener Krankheiten

ID: 1326672

(Thomson Reuters ONE) -
Actelion Pharmaceuticals Ltd /
Actelion bekräftigt Engagement für Erforschung und Behandlung seltener
Krankheiten
. Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions.
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Source: Globenewswire

"Gebt den Seltenen Eure Stimme!" Unter diesem Thema steht der Tag der seltenen
Krankheiten 2016 - ein Anlass für Actelion, das langfristige Engagement des
Unternehmens zur Unterstützung der Bedürfnisse der Patienten zu bekräftigen.

ALLSCHWIL, SCHWEIZ - 29. Februar 2016 - Heute, am Tag der seltenen Krankheiten
2016, kommen Patienten, ihre Familien und Betreuer, Patientenorganisationen,
medizinische Fachkräfte, Politiker und Wissenschaftler zusammen, um darauf
aufmerksam zu machen, was das Leben mit einer seltenen Krankheit für die
Betroffenen und ihre Angehörigen bedeutet.

Bei der Erforschung und Verbesserung der Behandlungsstandards seltener
Krankheiten spielen die Patienten eine zentrale Rolle. "Gebt den Seltenen Eure
Stimme!", das Thema des diesjährigen Tages der seltenen Krankheiten, trägt dem
Rechnung. Den Patienten zuzuhören und eng mit von seltenen Krankheiten
betroffenen Menschen zusammenzuarbeiten ist für Actelion eine unabdingbare
Voraussetzung für die Umsetzung des Ziels, neue, innovative Medikamente für
seltene Krankheiten zu entwickeln und mehr Patienten mit wegweisenden Therapien
zu helfen. Am Ende des Jahres 2015 profitierten mehr als 65 000 Patienten von
Medikamenten gegen seltene Krankheiten, die von Actelion entwickelt wurden. Das
Unternehmen arbeitet mit Regierungsbehörden und anderen involvierten Stellen
weiter daran, den Zugang zu diesen Produkten rund um den Globus auszuweiten.

Am 23. Februar wurde unser Engagement für seltene Krankheiten in Brüssel durch
den Europäischen Dachverband der Patientenorganisationen für Menschen mit




Seltenen Erkrankungen EURORDIS (European Organisation for Rare Diseases)
öffentlich anerkannt: Actelion wurde mit dem EURORDIS Company Award 2016
ausgezeichnet. Der Preis wird an Firmen verliehen, die wegweisend bei der
Entwicklung von Therapien gegen seltene Krankheiten sind und würdigt
insbesondere die Zusammenarbeit von Actelion mit Patientenorganisationen bei der
Unterstützung von Patienten und deren Betreuern.

Dank der Zusammenarbeit des Unternehmens mit Patientenorganisationen und
medizinischen Fachkräften gilt Actelion als verlässlicher Partner bei der
Umsetzung von Aktivitäten, die auf die Herausforderungen aufmerksam machen,
denen sich Menschen mit seltenen Krankheiten gegenübersehen, und die helfen,
positive Veränderungen anzustossen. Zu diesen Aktivitäten gehören die
Entwicklung von Materialien wie dem innovativen PAHuman eBook, das die Krankheit
und ihre Auswirkungen besser beschreibt, und der Kampagne "Think again. Think
NP-C". Diese soll medizinischen Fachkräften, welche nicht mit dieser seltenen
Erkrankung vertraut sind, dabei helfen, die Niemann-Pick-Krankheit Typ C früher
zu diagnostizieren.

Gerald Fischer, CEO der Europäischen Dachorganisation für Lungenhochdruck (PHA
Europe), sagte: "Actelion hat unsere Aktivitäten auf ausserordentliche Weise
unterstützt, so dass wir im Laufe der Jahre gemeinsam sehr viel erreichen
konnten. Das Engagement von Actelion geht klar über die Erforschung und
Entwicklung neuer Medikamente hinaus. Es schliesst Initiativen ein, die das
Wissen und Verständnis in Bezug auf PAH und andere seltene Krankheiten fördern,
was für Organisationen wie unsere ganz entscheidend ist."

Ein Beispiel für die Pionierarbeit von Actelion auf dem Gebiet der seltenen
Krankheiten ist eine laufende klinische Studie bei Patienten mit Eisenmenger-
Syndrom. Durch die Zusammenarbeit mit Ethikkommissionen, Interessenvertretungen
von Patienten, Selbsthilfegruppen und Familien von Betroffenen konnte Actelion
die Studie zum Eisenmenger-Syndrom auf Patienten mit Down-Syndrom ausweiten.
Dadurch kann der hohe medizinische Bedarf nach wirksamen, zielgerichteten PAH-
Therapien für diese fragile und zu selten in Betracht gezogene
Patientenpopulation besser berücksichtigt werden.

Dr. Martine Clozel, Chief Scientific Officer bei Actelion, kommentierte: "Ich
bin sehr stolz darauf, dass Actelion gemeinsam mit der PAH-Gemeinschaft nicht
nur einen, sondern mehrere Paradigmenwechsel in der Behandlung der PAH
herbeigeführt hat. Die drei etablierten Signalwege der PAH sind nun
therapeutisch gut abgedeckt, aber unsere Forschungsaktivitäten gehen weiter. Wir
werden uns auf neue Signalwege in PAH fokussieren und dabei unsere guten
Verbindungen zu universitären Einrichtungen nutzen, um die Prognose für
Patienten, die mit dieser schweren Krankheit leben müssen, weiter zu verbessern.
Actelion nimmt auch eine führende Rolle bei der Behandlung der Niemann-Pick-
Krankheit Typ C ein, wo das Leben vieler Patienten positiv beeinflusst werden
konnte. Ich bin davon überzeugt, dass wir mit unserer leistungsstarken und
innovativen Forschung die Behandlungsmöglichkeiten für viele seltene Krankheiten
weiter voranbringen werden."

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ANMERKUNGEN FÃœR HERAUSGEBER

TAG DER SELTENEN KRANKHEITEN 2016
Der Tag der seltenen Krankheiten findet jährlich am letzten Tag im Februar
statt. Sein Hauptziel ist es, Öffentlichkeit und Entscheidungsträger auf seltene
Krankheiten und deren Auswirkungen auf das Leben betroffener Patienten
aufmerksam zu machen. Seit der Einführung des Tages der seltenen Krankheiten im
Jahr 2008 durch EURORDIS und dessen Council of National Alliances gab es
weltweit tausende Veranstaltungen, die hunderttausende Menschen erreicht haben.
Das Thema des Tages der seltenen Krankheiten 2016,  "Gebt den Seltenen Eure
Stimme!", hebt die zentrale Rolle der Patienten hervor, wenn es darum geht,
Bedürfnisse zu artikulieren und Veränderungen anzuregen, durch die ihre
Lebenssituation und die ihrer Familien und Betreuer verbessert werden kann. Das
Thema spricht eine breite Öffentlichkeit an, auch Menschen, die nicht direkt von
einer seltenen Krankheit betroffen sind, und soll dazu beitragen, der
Allgemeinheit die Auswirkungen seltener Krankheiten nahezubringen. Weitere
Informationen sind verfügbar unter http://www.rarediseaseday.org.

PULMONELLE ARTERIELLE HYPERTONIE (PAH)
Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine chronische, lebensbedrohliche
Erkrankung, die durch abnorm hohen Blutdruck in den Arterien zwischen Herz und
Lunge der betroffenen Patienten gekennzeichnet ist. Die Symptome von PAH sind
unspezifisch und reichen von leichter Atemlosigkeit und Müdigkeit beim
Verrichten normaler täglicher Aktivitäten bis hin zu Rechtsherzversagen und
schwerwiegender Beeinträchtigung der körperlichen Leistungsfähigkeit und
schliesslich einer verkürzten Lebensdauer. PAH ist eine Untergruppe der
pulmonalen Hypertonie (PH). Zur Untergruppe gehören die idiopathische PAH, die
erblich bedingte PAH und PAH infolge Bindegewebserkrankungen, HIV-Infektion und
angeborener Herzkrankheit. In den letzten zehn Jahren wurden bedeutende
Fortschritte in Bezug auf das Verständnis der Pathophysiologie der PAH gemacht,
die mit der Entwicklung von Behandlungsrichtlinien und neuen Therapien
einhergingen. Zu den Arzneimitteln, die auf die drei in die Pathogenese
involvierten Signalwege (Pathways) ausgerichtet sind, zählen Endothelin-
Rezeptor-Antagonisten (ERAs), Prostazyklin-Rezeptor-Agonisten und
Phosphodiesterase-5-Inhibitoren. Dank verfügbarer PAH-Therapeutika hat sich die
Prognose für PAH-Patienten von einer symptomatischen Verbesserung der
Belastungstoleranz vor zehn Jahren hin zu einer verzögerten
Krankheitsprogression heute verändert. Das verbesserte Verständnis der Krankheit
und evidenzbasierte Richtlinien, die anhand der Erkenntnisse aus randomisierten
klinischen Studien entwickelt wurden, legen eine frühzeitige therapeutische
Intervention, eine zielgerichtete Behandlung und eine Kombinationstherapie nahe.
Weitere Informationen sind verfügbar unter: http://www.pahuman.com/

NIEMANN-PICK-KRANKHEIT TYP C
Niemann-Pick Typ C (NP-C) ist eine behandelbare seltene, neurodegenerative,
erbliche Erkrankung, die in erster Linie Kinder und Teenager betrifft. Ihre
klinischen Erscheinungsformen können aber in jedem Alter auftreten. Die Symptome
werden durch die Speicherung bestimmter Lipide - wie Glykosphingolipide oder
Cholesterin - im Körpergewebe, unter anderem im Gehirn, hervorgerufen.  Ein
neurologischer Verfall ist das Schlüsselmerkmal der Erkrankung. Er kann sich in
plumpen Körperbewegungen, Gleichgewichtsstörungen, langsamem oder undeutlichem
Sprechen, Schluckbeschwerden, Problemen bei der Augenbewegung und Anfällen
äussern. Auch ein Nachlassen der intellektuellen Leistungsfähigkeit ist häufig
zu beobachten. In den letzten Phasen der Krankheit ist das Kind oder der junge
Erwachsene häufig bettlägerig, hat nur geringe Muskelkontrolle und ist
intellektuell eingeschränkt. Die Diagnose dieser Krankheit ist schwierig und
kann aufgrund ihres seltenen Auftretens und der Verschiedenartigkeit der
Symptome Jahre dauern.
"Think again. Think NP-C" ist ein Projekt, das von der International Niemann-
Pick Disease Alliance in Zusammenarbeit und mit der finanziellen Unterstützung
von Actelion Pharmaceuticals Ltd. koordiniert wird. Ein multidisziplinärer
Beirat mit führenden klinischen Experten auf dem Gebiet von NP-C hat das Projekt
bezüglich der Inhalte der Kampagne beraten, um sicherzustellen, dass sich die
medizinische Fachwelt gezielt angesprochen fühlt. Weitere Informationen sind
verfügbar unter http://www.think-npc.com

EISENMENGER-SYNDROM
Das Eisenmenger-Syndrom ist die am weitesten fortgeschrittene Form der
Pulmonalen Arteriellen Hypertonie (PAH) in Verbindung mit angeborener
Herzkrankheit (CHD). Patienten mit Down-Syndrom stellen eine bedeutende
Untergruppe der Eisenmenger-Population dar (abhängig von der untersuchten
Kohorte zwischen 25% und 50%). Um dem hohen medizinischen Bedarf an wirksamen,
zielgerichteten PAH-Therapien bei dieser fragilen Patientenpopulation
nachzukommen, hat Actelion seine MAESTRO-Studie mit Macitentan bei Eisenmenger-
Patienten auf Patienten mit Down-Syndrom ausgeweitet. Um sicherzustellen, dass
angemessene Massnahmen zum Schutz der Rechte und der Sicherheit der Patienten
getroffen werden, arbeiten wir mit Ethikkommissionen, Patientenorganisationen,
Selbsthilfegruppen und den Familien der Patienten zusammen. Unsere Initiative
wurde von allen beteiligten Stellen ausserordentlich positiv aufgenommen, und
dank dieser Unterstützung konnten einige Patienten mit Down-Syndrom in die
Studie aufgenommen werden. Es ist das erste Mal, dass von Eisenmenger-Syndrom
betroffene Patienten mit Down-Syndrom in eine randomisierte klinische Studie
einbezogen werden.

EURORDIS AWARDS
Actelion wurde von EURORDIS, dem Europäischen Dachverband der
Patientenorganisationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (European
Organisation for Rare Diseases), mit dem EURORDIS Company Award 2016
ausgezeichnet. EURORDIS ist ein nichtstaatlicher Verband, der 705
Patientenorganisationen für seltene Krankheiten in 63 Ländern repräsentiert.
Ziel der EURORDIS Awards ist es, Engagement und Leistungen von
Patientenorganisationen, Freiwilligen, Unternehmen, Wissenschaftlern, Medien und
politischen Entscheidungsträgern zu würdigen, die dazu beigetragen haben, die
Auswirkungen seltener Krankheiten auf das Leben der Betroffenen zu lindern.
Weitere Informationen zu den Preisträgern 2016 sind verfügbar unter
http://www.eurordis.org/eurordis-awards

ÃœBER ACTELION LTD.
Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für
Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.

Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie
(PAH). Unser PAH-Portfolio umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und
intravenösen Therapie der WHO-Funktionsklassen II bis IV und deckt damit das
gesamte Behandlungsspektrum ab. Actelion verfügt zudem über behördlich
zugelassene, jedoch nicht in allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe
von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-
Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei
Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides vom Typ kutanes T-
Zell-Lymphom.

Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2.500
engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent,
darunter Europa, USA, Japan, China, Russland und Mexiko. Der Hauptsitz des
Unternehmens befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.

Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange als Teil des Blue-Chip-Index
SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN). Alle Markennamen sind
rechtlich geschützt.


Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Andrew C. Weiss
Senior Vice President, Head of Investor Relations & Corporate Communications
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
www.actelion.com

Die oben aufgeführten Informationen enthalten gewisse zukunftsgerichtete
Aussagen betreffend des Geschäfts der Gesellschaft, die durch Benutzung von
Begriffen wie "schätzt", "glaubt", "erwartet", "werden", "sollte", "würde",
"suchen", "pendent", "geht davon aus" oder ähnlichen Ausdrücken sowie durch
Diskussion von Strategie, Plänen oder Absichten identifiziert werden können.
Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und
Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden
Aufwänden, Beschriebe von neuen Produkten, welche voraussichtlich durch die
Gesellschaft zum Markt gebracht werden und die Nachfrage für solche bereits
existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige
zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der
Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten
und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können die
effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie
erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten
zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere dieser
Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen, können die
effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten abweichen.


Medienmitteilung PDF:
http://hugin.info/131801/R/1990000/731032.pdf



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Source: Actelion Pharmaceuticals Ltd via GlobeNewswire
[HUG#1990000]




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Datum: 29.02.2016 - 07:00 Uhr
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