Eloxx Pharmaceuticals gibt Orphan-Drug-Status für ELX-02 bei Mucopolysaccharidose Typ 1 (MPS 1) in den USA und Europa bekannt

(ots) -

Eloxx Pharmaceuticals (http://www.eloxxpharma.com/), ein
Biotechnologieunternehmen mit Schwerpunkt auf der Entdeckung,
Entwicklung und Vermarktung von Verbindungen für die Behandlung
genetischer Krankheiten aufgrund von Nonsens-Mutationen, gab heute
bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) und die
Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ihrem führenden proprietären
Medikamentenkandidaten ELX-02 für die Behandlung von
Mucopolysaccharidose Typ 1 (MPS I) den Orphan-Drug-Status gewährt
haben.

Pedro Huertas, MD, PhD, Chief Medical Officer bei Eloxx, nahm wie
folgt Stellung: "Dieser durch die FDA und die EMA gewährte
Orphan-Drug-Status erkennt die signifikante Arbeit, erreicht durch
Eloxx Pharmaceuticals, an, indem er einen wissenschaftlichen und
präklinischen Nachweis über das Potential liefert, zu einer
Transformationstherapie für Patienten zu werden, die von MPS1
aufgrund Nonsens-Mutationen betroffen sind." Silvia Noiman, PhD,
Chief Executive Officer bei Eloxx, erklärte: "Dies ist ein wichtiger
Meilenstein für das Unternehmen und eine Anerkennung für die harte
Arbeit des Eloxx-Teams."

ELX-02 ist ein synthetisch entwickeltes Aminoglycosid, optimiert
als translationales Read-Through-Medikament (TRID) für die Behandlung
von genetischen Krankheiten durch Nonsens-Mutationen. Die Verbindung
wird aktuell im Rahmen einer klinischen Studie der Phase 1 zur
Erstanwendung am Menschen (FIH) an gesunden Freiwilligen in Israel
untersucht.

Das Orphan-Drug-Status-Programm der FDA gewährt Medikamenten und
biologischen Präparaten einen speziellen Status, die für die
Verwendung bei seltenen Krankheiten/Störungen vorgesehen sind, von
denen in den USA definitionsgemäß weniger als 200.000 Menschen
betroffen sind. Der Orphan-Drug-Status könnte den Sponsor für Anreize

zur Entwicklung qualifizieren, wie die siebenjährige
Marktexklusivität, Steuervergünstigungen für qualifizierte Studien,
die Möglichkeit, eine jährliche Zuschussfinanzierung zu beantragen,
die Mitarbeit an klinischen Studienforschungen und der Verzicht auf
Anmeldegebühren, verbunden mit der Zulassung des neuen Medikaments
unter dem Prescription Drug User Fee Act.

Die EMA gewährt Arzneien den Orphan-Status, die erwartungsgemäß
zur Behandlung lebensbedrohlicher und unheilbarer Krankheiten mit
einer Prävalenz unter fünf von 10.000 in der EU indiziert sind, ihnen
vorbeugen oder sie diagnostizieren, und für die keine befriedigende
Behandlungsmethode, Prävention oder Diagnose existiert, sofern die
empfohlene Arznei den Erkrankten nicht einen signifikanten Vorteil
bietet. Nach Gewährung des Orphan-Status haben Sponsoren Zugang zu
einer Reihe von Anreizen, einschließlich Protokollassistenz,
Marktexklusivität für einen Zeitraum von zehn Jahren nach Zulassung
und etwaige Gebührenvergünstigungen.

Ãœber Mucopolysaccharidosis Typ 1 (MPS I)

Mucopolysaccharidose Typ I (MPS I) ist eine chronische
progrediente genetische Störung aufgrund einer enzymatischen
Defizienz von alpha-L-iduronidase (IDUA), die den katabolen Pfad des
Glycosaminoglycan (GAG) unterbricht, was zu einer intra-lysosomalen
Akkumulation der Substrate Heparansulfat (HS) und Dermatansulfat (DS)
führt. Die Akkumulation von HS und DS verursacht eine Unterbrechung
der Bewegung der Moleküle in der Zelle und die folgende Dysfunktion
von Zellen, Geweben und Organen. Weltweit tritt die schwere Form von
MPS I bei etwa jeder 100.000sten und die abgeschwächte Form bei jeder
500.000sten Geburt auf.

Ãœber Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx Pharmaceuticalsist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit
Schwerpunkt auf Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von
Verbindungen für die Behandlung von genetischen Krankheiten aufgrund
von Nonsens-Mutationen inklusive: Zystische Fibrose,
Duchene-Muskeldystrophie, Usher-Syndrom, Louis-Bar-Syndrom,
Beta-Thalassemie, Tay-Sachs-Hurler-Syndrom und viele andere.

Der Ansatz und das Know-how von Eloxx Pharmaceuticals erlaubt
einen schnellen Übergang vom Discovery Program für Zielmedikamente
hin zu klinischen Medikamentenkandidaten. Aufbau einer robusten
Leitung von Molekülen, hergestellt für einen Array für genetische
Nonsens-Erkrankungen. Der Ãœbergang von mRNA zu einem Protein ist das
Ereignis, bei dem die Zellmaschinerie, d. h. Ribosom, letztlich die
Quantität und das Timing der Produktion der einzelnen Proteine
diktiert. So überwinden Moleküle, die den ribosomalen Read-Through
induzieren, die Nonsense-Mutationen und erlauben die Produktion eines
funktionalen Proteins normaler Länge. Diese Moleküle besitzen ein
großes therapeutisches Potenzial für die Behandlung von vielen
genetischen Erkrankungen.



Pressekontakt:
Silvia Noiman, PhD
CEO
Tel.: +972-8-850-5664
E-Mail: silvia(at)noiman.org

Original-Content von: Eloxx Pharmaceuticals, übermittelt durch news aktuell

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Datum: 08.11.2016 - 12:26 Uhr
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