Suche   Â
Santhera reicht in der Europäischen Union Zulassungsantrag für Raxone® zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie ein
ID: 1362406
(Thomson Reuters ONE) -
Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera reicht in der Europäischen Union Zulassungsantrag für Raxone® zur
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie ein
. Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.
Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 31. Mai 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die
Einreichung des Zulassungsantrages (Marketing Authorization Application, MAA)
bei der Europäischen Arzneimittelbehörde (European Medicines Agency, EMA) für
Raxone(®) (Idebenone) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei
Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glucocorticoid-
Begleittherapie bekannt. Die neue Indikation wurde als Typ-II-Variation zur
bestehenden Zulassung, die das Unternehmen letztes Jahr für Raxone erhielt,
eingereicht. Raxone hat in der EU Orphan-Drug-Status für DMD.
Das Zulassungsdossier, das jetzt als Typ-II-Variation zur bestehenden
Marktzulassung eingereicht wurde, umfasst Daten von Santheras Phase-II-Programm
(DELPHI) und der Phase-III-Studie (DELOS), die einen statistisch signifikanten
und klinisch relevanten Nutzen der Raxone-Behandlung auf den Erhalt der
Atmungsfunktion bei Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie im Vergleich
zu Plazebo nachwies. Dieser Nutzen resultierte auch in weniger bronchopulmonaren
Komplikationen (wie Atemwegsinfektionen), einer kürzeren Dauer dieser
Komplikationen sowie einem geringeren Bedarf nach Antibiotikatherapien bei mit
Raxone behandelten Patienten. Die Daten wurden durch eine Studie zum natürlichen
Krankheitsverlauf erhärtet, die zeigte, dass die Abnahme der Atmungsfunktion in
der Plazebo-Gruppe der DELOS-Studie dem natürlichen Krankheitsverlauf entsprach,
während Patienten in der Raxone-Gruppe davon abwichen. Die MAA schliesst auch
Daten einer Nutzen/Risiko-Studie ein, welche die Bedeutung einer Behandlung von
Komplikationen der Atemfunktion bei DMD-Patienten hervorhob. Die eingereichten
Daten zeigen, dass Raxone die Abnahme der Atmungsfunktion verlangsamt, den
Patientenanteil, der klinisch relevante Schwellenwerte der Atmungsfunktion
unterschreitet, reduziert sowie das Erreichen solcher Schwellenwerte verzögert.
Dies sind wichtige Therapieerfolge und für DMD-Patienten von grosser klinischer
Bedeutung. Raxone (900 mg/Tag) war sicher und gut verträglich und zeigte ein mit
Plazebo vergleichbares Nebenwirkungsprofil.
Die in der MAA beantragte Indikation für Raxone umfasst DMD-Patienten mit
abnehmender Atmungsfunktion, welche aktuell keine Glucocorticoide einnehmen.
Dies schliesst Patienten mit ein, die früher mit Glucocorticoiden behandelt
wurden oder bei denen diese unerwünscht, nicht verträglich oder kontraindiziert
sind. Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glucocorticoid-Therapie
umfassen rund 40% aller DMD-Patienten im Alter von über 10 Jahren. Gegenwärtig
ist keine Behandlung für diese DMD-Patientenpopulation verfügbar.
"In unserer DELOS-Studie, der ersten und bislang einzigen Phase-III-Studie bei
DMD mit positiven Resultaten, konnte für Raxone ein klinisch relevanter Nutzen
bei verschiedenen Atmungsfunktionsparametern nachgewiesen werden", sagte Thomas
Meier, PhD, CEO von Santhera. "Wir arbeiten mit den europäischen
Zulassungsbehörden zusammen, um Patienten mit Atmungsfunktionsverlust, denen
keine wirksame Behandlungsalternative zur Verfügung steht, rasch Zugang zu
Raxone zu ermöglichen."
In den USA hat Santhera bei der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA ein
umfangreiches Datenpaket eingereicht, um den Zulassungsantrag (New Drug
Application, NDA) unter Subpart H für Raxone (Idebenone) für dieselbe Indikation
wie im jetzt eingereichten MAA-Zulassungsantrag zu erörtern. Eine Rückmeldung
seitens der FDA wird derzeit bis Ende Juli erwartet.
Santhera verfügt über die globalen Vertriebsrechte am DMD-Programm, welches in
der EU und den USA Orphan-Drug-Status und in den USA Fast-Track-Status hat. Der
Patenschutz erstreckt sich bis März 2026 (EU, Japan) beziehungsweise Dezember
2027 (USA).
Über Raxone(®) (Idebenone) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch
bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal rezessiv vererbt und tritt
bei Knaben mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3Â 500 Lebendgeburten auf.
Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu
Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress
und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und
Mortalität.
Idebenone ist ein synthetisches kurzkettiges Benzoquinone und Kofaktor für das
zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den
mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress
vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64
Patienten im Alter von 10-18 Jahren, welche entweder Raxone-Tabletten oder
entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie erreichte den primären Endpunkt und
zeigte, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion bei Patienten ohne
gleichzeitige Behandlung mit Glucocorticoid-Steroiden verzögern kann. Die
positiven Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden in The Lancet
veröffentlicht (Buyse et al., The Lancet 2015 385(9979):1748-57).
Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone(® )ist in der
Europäischen Union zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie
(LHON) zugelassen. Santhera entwickelt Raxone(®) in den zwei weiteren
Indikationen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler
Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie
(CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf.
Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Raxone(® )und Catena(®) sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer                Christoph Rentsch,
Chief Financial Officer
Telefon +41 61 906 89 64 Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Â Telefon
+41 61 906 89 65
thomas.meier(at)santhera.com
christoph.rentsch(at)santhera.com
Medienkontakt
Eva Kalias, Vio Consult
Telefon +41 78 671 98 86
kalias(at)vioconsult.com
Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über
Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.
# # #
Mitteilung Zulassungsantrag EU:
http://hugin.info/137261/R/2016613/747989.pdf
This announcement is distributed by GlobeNewswire on behalf of
GlobeNewswire clients. The owner of this announcement warrants that:
(i) the releases contained herein are protected by copyright and
other applicable laws; and
(ii) they are solely responsible for the content, accuracy and
originality of the information contained therein.
Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
[HUG#2016613]
Unternehmensinformation / Kurzprofil:
Bereitgestellt von Benutzer: hugin
" alt="Rockstone Research zu Belmont: Dunkle Wolken über dem Clayton Valley und grünes Licht für das Kibby Basin Projekt von Belmont
Datum: 31.05.2016 - 07:02 Uhr
Sprache: Deutsch
News-ID 1362406
Anzahl Zeichen: 9432
Kontakt-Informationen:
Stadt:
Liestal
Kategorie:
Wirtschaft (allg.)
Diese Pressemitteilung wurde bisher 0 mal aufgerufen.
Die Pressemitteilung mit dem Titel:
"Santhera reicht in der Europäischen Union Zulassungsantrag für Raxone® zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie ein"
steht unter der journalistisch-redaktionellen Verantwortung von
Santhera Pharmaceuticals Holding AG (Nachricht senden)
Beachten Sie bitte die weiteren Informationen zum Haftungsauschluß (gemäß TMG - TeleMedianGesetz) und dem Datenschutz (gemäß der DSGVO).